Ce plan comporte 47 mesures regroupées en 3 axes :
Un soutien spécifique sera apporté aux collaborations interdisciplinaires pour favoriser le développement de projets de recherche en sciences humaines et sociales sur les maladies rares. Son budget est de 180 millions d'euros.
Pour fédérer l'ensemble des acteurs de la recherche sur les maladies rares, il est prévu de créer une structure nationale d'impulsion de la recherche, la Fondation Maladies Rares qui sera présidée par le Pr Nicolas Lévy.
Cette structure sera financée par le ministère de l'Enseignement Supérieur et de la Recherche à hauteur d'1 million d'euros.
Le plan prévoit aussi la mise en place d'une Banque nationale de maladies rares ou encore le développement de la télémédecine. Le "pilotage stratégique" sera assuré par un Comité de suivi et de prospective présidé par la Directrice Générale de l'Offre de Soins, Annie Podeur.
En France, 3 millions de personnes sont touchées par les maladies orphelines. Elles sont 30 millions en Europe, 250 millions dans le monde.
Liste des centres de référence coordonnateurs - 2010
Maladies rares, médicaments orphelins, centres de référence et centres de compétence
Les maladies rares en chiffres
Nombre de cas (prévalence) de quelques maladies rares en France
Les maladies rares – un problème de santé publique
La politique française en faveur des médicaments orphelins
Maladies rares et législation européenne
Qu’est ce qu’un médicament orphelin ?
Législation européenne : mesures incitatives
La politique française en faveur des médicaments orphelins
Les 10 axes stratégiques du Plan Maladies rares
Centres de référence – 5 missions
Centres de référence – 5 missions
Centres de référence – budget et évaluation
Centres de compétence - définition
Centres de référence et de compétence - des engagements réciproques
Centres de compétence - modalité
Centres de compétence - calendrier
Les principaux acteurs du Plan Maladies rares
Filière des maladies auto-immunes et auto-inflammatoires rares FAI2R
Quelles sont les missions de FAI²R ?
FAI²R est constituée de 7 centres de références (5 centres de référence maladies rares adultes et les 2 centres de référence pédiatriques) et une cinquantaine de centres de compétences sur toute la France.
D’autres membres qui concourent à la prise en charge globale des patients, y compris les associations de patients, les laboratoires de diagnostic et de recherche, les sociétés savantes sont partenaires de FAI²R.
La filière FAI²R va permettre :